Η εφεύρεση αναφέρεται σε iRNA, π.χ., δίκλωνο ριβονουκλεϊκό οξύ (dsRNA), συνθέσεις που στοχεύουν το γονίδιο του συστατικού C5 του συμπληρώματος και μεθόδους χρήσης τέτοιου iRNA, π.χ., dsRNA, συνθέσεις για την αναστολή της έκφρασης του C5 και για τη θεραπεία υποκειμένων που έχουν μια ασθένεια που σχετίζεται με το συστατικό C5 του συμπληρώματος, π.χ., παροξυσμική νυκτερινή αιμοσφαιρινουρία.The invention refers to iRNA, for example,dichloric ribonucleic acid (dsRNA),compositions targeting the C5 component gene of the supplement and methods of using such iRNA, e.g.dsRNA, compositions for the inhibition of C5 expression and for the treatment of subjects with a disease related to the C5 component of the supplement,e.g.,Paraxical nocturnal haemoglobin.
