The present disclosure relates to antisense oligomers and related compositions and compositions and methods for the treatment of glycogen accumulation disease type II (GSD-II) (including Pompe disease, glycogenosis II, acid maltase deficiency (AMD), acid alpha- glucosidase deficiency, and lysosomal alpha-glycosidase (Also known as deficiency), and more particularly to a method of inducing exon inclusion as a treatment for an enzyme-active acidic alpha-glucosidase encoded by the GAA gene by inducing the inclusion of exon 2 GAA). <； / RTI >；본 개시는 안티센스 올리고머 및 관련 조성물 및 글리코겐 축적 질환 유형 II(GSD-II)(폼페병, 글리코겐증 II, 산성 말타제 결핍증(AMD), 산성 알파-글루코시다제 결핍증, 및 리소좀 알파-글리코시다제 결핍으로도 또한 알려짐)에 대한 치료법으로서 엑손 포함(exon inclusion)을 유도하는 방법에 관한 것이고, 보다 특수하게는 엑손 2의 포함을 유도함으로써 GAA 유전자에 의해 코딩된 효소 활성 산성 알파-글루코시다제(GAA)의 수치를 복원하는 것에 관한 것이다.
