UNIVERSITY OF FLORIDA RESEARCH FOUNDATION; INCORPORATED
发明人:
BOYE, Shannon E.,BOYE, Sanford L.
申请号：
USUS2020/014838
公开号：
WO2020/154535A1
申请日:
2020.01.23
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要：
The disclosure provides rAAV particles comprising a new capsid variant, AAV44.9(E531D). The disclosure also provides rAAV particles comprising AAV44.9(E531D) for treatment of the eye, including treatment of retinal disorders. In particular embodiments, the disclosure provides rAAV particles comprising an AAV44.9(E531D) capsid that exhibits enhanced lateral spread after subretinal injection to a fovea of the subject, wherein detachment of the fovea is minimized. The disclosure further provides rAAV particles comprising an AAV44.9(E531D) capsid and a polynucleotide encoding a heterologous nucleic acid sequence. Methods of treatment comprising administering rAAV particles to a mammal in need thereof, and methods of transducing photoreceptor and RPE cells with rAAV particles, are also provided.L'invention concerne des particules de rAAV comprenant une nouvelle variante de capside, AAV44.9(E531D). L'invention concerne également des particules de rAAV comprenant AAV44.9(E531D) pour le traitement de l'œil, notamment le traitement de troubles rétiniens. Dans des modes de réalisation particuliers, l'invention concerne des particules de rAAV comprenant une capside AAV44.9(E531D) qui présente une propagation latérale améliorée après une injection sous-rétinienne à la fovéa du sujet, le détachement de la fovéa étant minimisé. L'invention concerne en outre des particules de rAAV comprenant une capside AAV44.9(E531D) et un polynucléotide codant une séquence d'acide nucléique hétérologue. L'invention concerne également des méthodes de traitement comprenant l'administration de particules de rAAV à un mammifère en ayant besoin, et des méthodes de transduction de cellules de l'EPR et photoréceptrices avec des particules de rAAV.
