神经代谢疾病的基因治疗
- 专利权人:
- 建新公司
- 发明人:
- M·A·帕西尼,J·道奇,G·R·斯图尔特
- 申请号：
- CN201611031204.7
- 公开号：
- CN107007842A
- 申请日:
- 2006.05.02
- 申请国别(地区):
- 中国
- 年份:
- 2017
- 代理人:
- 陈静
- 摘要：
- 本公开涉及神经代谢疾病的基因治疗，具体地涉及用于治疗影响中枢神经系统(CNS)疾病的方法和组合物。这些疾病包括影响中枢神经系统的神经代谢疾病如溶酶体贮积病，例如，Niemann‑Pick A疾病。它们还包括如阿尔茨海默氏病的疾病。所公开的方法包括将神经的轴突末梢接触含有高滴定度携带治疗性转基因的AAV的组合物，使得AAV载体以逆向方式得到轴突运输且转基因产物在给药位点的远侧得到表达。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
