OLIGONUCLÉOTIDES DE COMMUTATION OU DE MODULATION D'ÉPISSAGE DE PRÉ-ARNM COMPRENANT DES FRAGMENTS D'ÉCHAFAUDAGE BICYCLIQUES, PRÉSENTANT DES CARACTÉRISTIQUES AMÉLIORÉES POUR LE TRAITEMENT DES TROUBLES D'ORIGINE GÉNÉTIQUE
VAN DEUTEKOM, Judith Christina Theodora,DE VISSER, Peter Christian
申请号：
EPEP2017/066845
公开号：
WO2018/007475A1
申请日:
2017.07.05
申请国别(地区):
EP
年份:
2018
代理人:
摘要：
The current invention provides antisense splice-switching oligonucleotides with improved characteristics that enhance clinical applicability for treating, ameliorating, preventing, and/or delaying neuromuscular disorders, such as DMD.La présente invention concerne des oligonucléotides antisens de commutation d'épissage présentant des caractéristiques améliorées qui renforcent leur applicabilité clinique pour le traitement, l'amélioration, la prévention et/ou le retardement des troubles neuromusculaires, tels que la DMD.
