Composition for treating diseases or disorders associated with deep intron mutations using a genetically engineered, non-naturally occurring Clustered Regular Interspaced Short Palindromatic Repeats (CRISPR) -CRISPR-related (Cas) (CRISPR-Cas) system Articles, methods, kits and viral particles are provided herein. In some aspects, a self-limiting CRISPER-Cas system is provided herein.遺伝子操作された、天然に存在しないＣｌｕｓｔｅｒｅｄ Ｒｅｇｕｌａｒｌｙ Ｉｎｔｅｒｓｐａｃｅｄ Ｓｈｏｒｔ Ｐａｌｉｎｄｒｏｍｉｃ Ｒｅｐｅａｔｓ（ＣＲＩＳＰＲ）－ＣＲＩＳＰＲ関連（Ｃａｓ）（ＣＲＩＳＰＲ－Ｃａｓ）システムを使用する、深部イントロン突然変異と関連する疾患または障害を治療するための組成物、方法、キットおよびウイルス粒子が本明細書において提供される。いくつかの態様では、自己限定性ＣＲＩＳＰＥＲ－Ｃａｓシステムが本明細書において提供される。
