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COMPOSITIONS ET MÉTHODES DE MODULATION DE L'EXPRESSION D'ATXN3
专利权人:
INC.;SHIRE HUMAN GENETIC THERAPIES
发明人:
UZCÁTEGUI, Nathalie,HEDTJÄRN, Maj,HANSEN, Jens, Bo, Rode
申请号:
USUS2013/030553
公开号:
WO2013/138353A2
申请日:
2013.03.12
申请国别(地区):
US
年份:
2013
代理人:
摘要:
Disclosed are oligonucleotides which target and hybridize to nucleic acid molecules encoding ATXN3, leading to reduced expression of ATXN3, Reduction in the expression of aberrant ATXN3 is beneficial for the treatment of certain medical disorders, such as spinocerebellar ataxia 3.Cette invention concerne des oligonucléotides qui ciblent et s'hybrident à des molécules d'acide nucléique codant ATXN3, entraînant la réduction de l'expression d'ATXN3. La réduction de l'expression d'ATXN3 aberrant présente des avantages pour le traitement de certaines affections médicales, par exemple l'ataxie spinocérébelleuse de type 3.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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