SCHWIEBERT, ERIK M.,COLLAWN, JAMES F.,BEBOK, ZSUZSA
申请号：
EP12785637
公开号：
EP2709628A4
申请日:
2012.05.17
申请国别(地区):
EP
年份:
2015
代理人:
摘要：
Novel CFTR corrector compounds that are effective in rescuing halide efflux in a cell are provided. Also provided are methods for treating protein folding disorders (e.g., cystic fibrosis). The methods include administering a CFTR corrector compound or pharmaceutically acceptable salt or prodrug thereof. Methods of screening for CFTR corrector compounds are also described herein. The methods of screening include contacting a cell that endogenously expresses a CFTR mutation with the compound to be screened and detecting a rescue of halide efflux from the cell.La présente invention concerne de nouveaux composés correcteurs de CFTR, qui sont efficaces pour rétablir le flux dhalogénure dans une cellule. Linvention concerne également des méthodes de traitement des troubles liés au repliement des protéines (par exemple, la mucoviscidose). Les méthodes comprennent ladministration dun composé correcteur de CFTR, ou dun de ses sels ou promédicaments pharmaceutiquement acceptables. Des procédés de criblage de composés correcteurs de CFTR sont également décrits. Les procédés de criblage comprennent le contact dune cellule qui exprime de façon endogène une mutation dans CFTR avec le composé à tester et la détection du rétablissement dun flux dhalogénure à partir de la cellule.
