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Elimination of antisense-induced exons in myostatin
专利权人:
サレプタ;セラピューティクス,インコーポレイテッド;サレプタ セラピューティクス,インコーポレイテッド
发明人:
シュネル, フレデリック ジョセフ,ベストウィック, リチャード キース,シュネル, フレデリック ジョセフ,ベストウィック, リチャード キース
申请号:
JP2017548452
公开号:
JP2018518148A
申请日:
2016.03.18
申请国别(地区):
JP
年份:
2018
代理人:
摘要:
The present disclosure relates to antisense oligomers and related compositions, methods for reducing the expression of functional human myostatin, and methods for treating muscular dystrophy and related disorders, and more particularly, myostatin exons. Inducing the elimination of 2, thereby reducing the level of myostatin protein. In one aspect, an antisense oligomeric compound of 12-40 subunits is provided, the antisense oligomeric compound having (i) a modified internucleoside linkage, (ii) a modified sugar moiety, or (iii) a combination of the foregoing. At least one subunit that is a nucleotide analog; and a targeting sequence complementary to 12 or more contiguous nucleotides in the target region spanning the intron / exon junction of human myostatin pre-mRNA.本開示は、アンチセンスオリゴマーおよび関連の組成物と、機能的なヒトミオスタチンの発現を減少させるための方法と、筋ジストロフィーおよび関連障害を処置するための方法とに関し、より具体的には、ミオスタチンエクソン2の排除を誘導し、これにより、ミオスタチンタンパク質のレベルを低減することに関する。一局面では、12~40サブユニットのアンチセンスオリゴマー化合物が提供され、このアンチセンスオリゴマー化合物は、(i)修飾ヌクレオシド間連結、(ii)修飾糖部分、または(iii)前出の組合せを有するヌクレオチド類似体である、少なくとも1つのサブユニットと;ヒトミオスタチンプレmRNAのイントロン/エクソン接合部にわたる標的領域内の、12またはこれを超える連続ヌクレオチドと相補的なターゲティング配列とを含む。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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