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アンチセンスオリゴヌクレオチド
专利权人:
ザ シャーロット-メクレンバーグ ホスピタル オーソリティ ドゥーイング/ビジネス/アズ キャロライナズ ヘルスケア システム
发明人:
ルー、チー、ロン
申请号:
JP2013553506
公开号:
JP2014507143A
申请日:
2012.02.08
申请国别(地区):
JP
年份:
2014
代理人:
摘要:
In general, antisense compounds for the treatment of muscular dystrophy, and relates to a composition, in particular, antisense compounds for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (DMD) and the embodiment of the present invention relates to a composition. In one embodiment, the composition of the pharmaceutical comprising the antisense oligonucleotide molecule, antisense oligonucleotide molecules and as well as formulations, and relates to a method of treating diseases and disorders associated with muscular dystrophy, the present invention is, however, In this case, the antisense oligonucleotide molecule, SEQ ID NO: 5~8,10,12,14,16,24,27,28,34,35,37,40,42,44~46,79,97,97, I comprises a nucleotide sequence selected from the group consisting of and and 116 97,97,100,101.本発明の実施形態は一般には、筋ジストロフィーを処置するためのアンチセンス化合物および組成物に関し、具体的には、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)を処置するためのアンチセンス化合物および組成物に関する。1つの実施形態において、本発明は、アンチセンスオリゴヌクレオチド分子、アンチセンスオリゴヌクレオチド分子を含む医薬用の組成物および配合物、ならびに、筋ジストロフィーに関連した疾患および障害を処置する方法に関しており、ただし、この場合、アンチセンスオリゴヌクレオチド分子は、配列番号5~8、10、12、14、16、24、27、28、34、35、37、40、42、44~46、79、97、97、97、97、100、101、および116ならびにそれらの組合せからなる群から選択される塩基配列を含む。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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