DODGE, James,SHIHABUDDIN, Lamya,PASSINI, Marco,CHENG, Seng
申请号：
MX2013012372
公开号：
MX349749B
申请日:
2007.01.22
申请国别(地区):
MX
年份:
2017
代理人:
摘要：
Lysosomal storage diseases can be successfully treated using intraventricular delivery of the enzyme which is etiologically deficient in the disease. The administration can be performed slowly to achieve maximum effect. Surprisingly, effects are seen on both sides of the blood- brain barrier, making this an ideal delivery means for lysosomal storage diseases which affect both brain and visceral organs.La presente invención se refiere a las enfermedades de almacenamiento lisosomal pueden ser tratadas de manera exitosa utilizando la administración intraventricular de la enzima, misma que es deficiente etiológicamente en la enfermedad. La administración puede realizarse lentamente para lograr el máximo efecto. Sorprendentemente, los efectos se ven en ambos lados de la barrera sanguíneo-cerebral, haciendo de esto un medio de administración ideal para las enfermedades de almacenamiento lisosomal que afectan tano al cerebro como a los órganos viscerales.
