THE BOARD OF TRUSTEES OF THE LELAND STANFORD JUNIOR UNIVERSITY
发明人:
COOLEY, Christina, Barnes,STANZL, Erika, Geihe,WAYMOUTH, Robert, M.,WENDER, Paul
申请号：
USUS2012/053797
公开号：
WO2013/036532A1
申请日:
2012.09.05
申请国别(地区):
WO
年份:
2013
代理人:
摘要：
Co-oligomer compounds, complexes of the same with polyanions, such as siRNAs, and methods for using the same are provided. the delivery of polynucleotides, into a cell. The subject co-oligomers include at least a liphopilic monomer and at least a hydrophilic monomer (e.g., a guanidinium containing monomer). In some embodiments, the co-oligomer compounds are capable of complexing a siRNA of interest, thereby increasing the cell permeability of the siRNA, prior to release of the siRNA into the cell. In some embodiments, the subject method is a method of delivery a siRNA into a cell. In some embodiments, the subject method is a method of reducing expression of a protein target of a siRNA of interest. The subject co-oligomer / siRNA complexes may be formulated and administered to a subject to treat a condition resulting from expression of a protein target of the siRNA of interest.Linvention concerne des composés co-oligomères, des complexes de ceux-ci avec des poly-anions, tels que des ARNsi, et des procédés dutilisation de ceux-ci. Linvention concerne également ladministration de polynucléotides dans une cellule. Les co-oligomères de linvention comprennent au moins un monomère lipophile et au moins un monomère hydrophile (par exemple un monomère contenant du guanidinium). Dans certains modes de réalisation, les composés co-oligomères sont capables de former un complexe avec un ARNsi dintérêt, augmentant ainsi la perméabilité cellulaire de lARNsi, avant ladministration de lARNsi dans la cellule. Dans certains modes de réalisation, le procédé de linvention est un procédé dadministration dun ARNsi dans une cellule. Dans certains autres modes de réalisation, le procédé de linvention est un procédé de réduction de lexpression dune cible protéique dun ARNsi dintérêt. Les complexes co-oligomer/ARNsi selon linvention peuvent être formulés et administrés à un sujet pour traiter un état résultant de lexpression dune cible protéique de lARNsi dintérêt.
