THE UNITED STATES OF AMERICA, AS REPRESENTED BY THE SECRETARY, DEPARTMENT OF HEALTH AND HUMAN SERVICES;THE REGENTS OF THE UNIVERSITY OF CALIFORNIA;SHAPIRO, Bruce A.;ZAKREVSKY, Paul J.;JAEGER, Luc
发明人:
SHAPIRO, Bruce A.,ZAKREVSKY, Paul J.,JAEGER, Luc
申请号：
USUS2019/031356
公开号：
WO2019/217576A1
申请日:
2019.05.08
申请国别(地区):
US
年份:
2019
代理人:
摘要：
Disclosed are nanostructures comprising a ribonucleic acid (RNA) scaffold comprising a hexameric tetrahedral core. The tetrahedral core may comprise four hexameric RNA nanorings linked together. Related pharmaceutical compositions, methods of modulating the expression of a target gene in a mammal, methods of treating or preventing a disease in a mammal, and methods of producing a hexameric tetrahedral RNA nanostructure are also disclosed.L'invention concerne des nanostructures comprenant un échafaudage d'acide ribonucléique (ARN) comprenant un noyau tétraédrique hexamère. Le noyau tétraédrique peut comprendre quatre nano-anneaux d'ARN hexamères liés ensemble. L'invention concerne également des compositions pharmaceutiques associées, des procédés de modulation de l'expression d'un gène cible chez un mammifère, des procédés de traitement ou de prévention d'une maladie chez un mammifère, et des procédés de production d'une nanostructure d'ARN tétraédrique hexamère.
