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COMPOSITE D'ACIDE NUCLÉIQUE COMPRENANT UN LIGAND FONCTIONNEL
专利权人:
RENA THERAPEUTICS INC.;レナセラピューティクス株式会社
发明人:
YANO Junichi,矢野純一,TANIGAWARA Kazuaki,谷川原万顕,AKISAWA Takuya,秋澤拓也
申请号:
JPJP2017/023387
公开号:
WO2018/003739A1
申请日:
2017.06.26
申请国别(地区):
JP
年份:
2018
代理人:
摘要:
To provide a nucleic acid composite, preferably a double-stranded nucleic acid composite, having an excellent target gene expression-suppressing effect. The above problem is overcome by using a nucleic acid composite, preferably a double-stranded nucleic acid composite, including an active moiety which is complementary to a transcript (for example, a transcript of a target gene) and includes a DNA-based antisense nucleic acid, and a carrier moiety including a nucleic acid complementary to said nucleic acid, at least one ligand being bonded to a specific region of the nucleic acid in the carrier moiety.L'invention vise à fournir un composite d'acide nucléique, de préférence un composite d'acide nucléique double brin, présentant un excellent effet de suppression de l'expression d'un gène cible. Le problème ci-dessus est résolu grâce à l'utilisation d'un composite d'acide nucléique, de préférence d'un composite d'acide nucléique double brin, comprenant une fraction active qui est complémentaire d'un produit de transcription (par exemple, un produit de transcription d'un gène cible) et comprend un acide nucléique antisens à base d'ADN, et une fraction support comprenant un acide nucléique complémentaire dudit acide nucléique, au moins un ligand étant lié à une région spécifique de l'acide nucléique dans la fraction support.優れた標的遺伝子発現抑制効果を有する核酸複合体、好ましくは二本鎖核酸複合体を提供すること。 転写産物(例えば標的遺伝子の転写産物)に相補的でありかつDNAをベースとするアンチセンス核酸を含む活性部分と、該核酸に相補的である核酸を含むキャリアー部分とを含み、さらに、少なくとも1つのリガンドが、上記キャリアー部分の核酸の特定の領域に結合されている核酸複合体、好ましくは二本鎖核酸複合体を用いることにより、上記課題は解決される。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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