RESEARCH INSTITUTE AT NATIONWIDE CHILDREN'S HOSPITAL
发明人:
SAHENK, Zarife
申请号：
USUS2019/039893
公开号：
WO2020/006458A1
申请日:
2019.06.28
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要：
Products and methods for treating limb girdle muscular dystrophy 2A are provided. In the methods, recombinant adeno-associated viruses deliver DNA encoding a protein with calpain 3 activity.L'invention concerne des produits et des méthodes de traitement de la dystrophie musculaire des ceintures 2A. Dans les méthodes, des virus adéno-associés recombinants délivrent de l'ADN codant pour une protéine ayant une activité de calpaïne 3.
