팬디, 산제이, 케이.,머클라우드, 로버트, 에이.,스웨이즈, 에릭, 이.,베넷, 씨., 프랭크
申请号：
KR1020167005877
公开号：
KR1020160039292A
申请日:
2014.08.11
申请国别(地区):
KR
年份:
2016
代理人:
摘要：
Methods, compounds, and compositions for reducing the expression of DMPK mRNA and protein in an animal are provided herein. Also provided herein are methods, compounds, and compositions for preferentially reducing CUGexp DMPK RNA in an animal, reducing dysthymia, or reducing spliceopathy. Such methods, compounds, and compositions are useful in treating, preventing, delaying, or ameliorating Type 1 myotonic dystrophy, or a symptom thereof, in an animal.동물에서 DMPK mRNA 및 단백질의 발현을 감소시키기 위한 방법, 화합물, 및 조성물이 본원에서 제공된다. 또한, 동물에서 CUGexp DMPK RNA를 우선적으로 감소시키거나, 근긴장증을 감소시키거나, 또는 스플라이스병증(spliceopathy)을 감소시키기 위한 방법, 화합물, 및 조성물이 또한 본원에 제공된다. 그와 같은 방법, 화합물, 및 조성물은 동물에서 유형 1 근긴장성 이영양증, 또는 이의 증상을 치료, 예방, 지연, 또는 개선하는데 유용하다.
