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SUPPRESSION DE C9ORF72 INDUITE PAR ARNI POUR LE TRAITEMENT DE LA SLA/DFT
专利权人:
UNIQURE IP B.V.
发明人:
MARTIER, Raygene Michaël,KONSTANTINOVA, Pavlina Stefanova
申请号:
EPEP2019/074198
公开号:
WO2020/053258A1
申请日:
2019.09.11
申请国别(地区):
EP
年份:
2020
代理人:
摘要:
The present invention provides for specific target RNA sequences that can in particular be applied in RNAi based gene therapy approaches for the treatment of ALS and/or FTD. These specific target RNA sequences were found by selecting target RNA sequences that were conserved in the C9ORF72 target RNA sequence and were shown to provide for efficient silencing. Also are provided combinations of target RNA sequences that are useful in the treatment of ALS and/or FTD.La présente invention concerne des séquences d'ARN cibles spécifiques qui peuvent être utilisées en particulier dans des approches de thérapie génique à base d'ARNi pour le traitement de la SLA et/ou de la DFT. Ces séquences d'ARN cibles spécifiques ont été développées par sélection de séquences d'ARN cibles qui ont été conservées dans la séquence d'ARN cible C9ORF72 et se sont avérées utiles pour permettre une extinction efficace. L'invention concerne également des combinaisons de séquences d'ARN cibles qui sont utiles dans le traitement de la SLA et/ou de la DFT.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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