KARVE, Shrirang,ZHANG, Yi,DEROSA, Frank,HEARTLEIN, Michael
申请号：
USUS2019/060339
公开号：
WO2020/097379A3
申请日:
2019.11.07
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要：
The compounds disclosed herein (e.g., compounds having a structure according to Formula (I/ (II)/ (III)/ (IV), and (V)) are polymers wherein an organic polymeric segment (e.g., a polyethylene glycol (PEG) group) comprises covalent attachments to two or more lipid substructures, and each lipid substructure independently comprises a hydrophobic moiety and a hydrophilic moiety. The compounds provided herein can be useful for delivery and expression of mRNA and encoded protein, e.g., as a component of liposomal delivery vehicle, and accordingly can be useful for treating various diseases, disorders and conditions, such as those associated with deficiency of one or more proteins.La présente invention concerne des composés e.g., des composés ayant une structure selon la formule (I/ (II)/ (III)/ (IV), et (V)) qui sont des polymères dans lesquels un segment polymère organique (e.g, un groupe polyéthylène glycol (PEG) comprend des liaisons covalentes à au moins deux sous-structures lipidiques, et chaque sous-structure lipidique comporte indépendamment une fraction hydrophobe et une fraction hydrophile. Les composés selon la présente invention peuvent être utiles pour l'administration et l'expression d'ARNm et de protéine codée, e.g, en tant que composant d'un véhicule d'administration par liposomes, et peut par conséquent être utile pour traiter diverses maladies, troubles et états, tels que ceux associés à une déficience d'une ou de plusieurs protéine(s).
