EXCISION BIOTHERAPEUTICS;TEMPLE UNIVERSITY OF THE COMMONWEALTH SYSTEM OF HIGHER EDUCATION
发明人:
KHALILI, Kamel,MALCOLM, Thomas
申请号：
USUS2017/014667
公开号：
WO2017/132112A1
申请日:
2017.01.24
申请国别(地区):
US
年份:
2017
代理人:
摘要：
A method of inactivating a proviral DNA integrated into the genome of a host cell latently infected with a retrovirus by treating the host cell with a composition comprising a Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeat (CRISPR)-associated endonuclease, and two or more different guide RNAs (gRNAs), wherein each of the at least two gRNAs is complementary to a different target nucleic acid sequence in a long terminal repeat (LTR) in the proviral DNA, and inactivating the proviral DNA. A composition for use in inactivating a proviral DNA integrated into the genome of a host cell latently infected with a retrovirus including isolated nucleic acid sequences comprising a CRISPR-associated endonuclease and a guide RNA, wherein the guide RNA is complementary to a target sequence in a human immunodeficiency virus..L'invention concerne un procédé d'inactivation d'un ADN proviral intégré dans le génome d'une cellule hôte infectée de manière latente avec un rétrovirus par traitement de la cellule hôte avec une composition comprenant une endonucléase associée à des courtes répétitions palindromiques groupées et régulièrement espacées (CRISPR), et au moins deux ARN guides (ARNg) différents, chacun des au moins deux ARNg étant complémentaire d'une séquence d'acide nucléique cible différente dans une longue répétition terminale (LTR) dans l'ADN proviral, et d'inactivation de l'ADN proviral. L'invention concerne également une composition destinée à être utilisée pour inactiver un ADN proviral intégré dans le génome d'une cellule hôte infectée de manière latente avec un rétrovirus comprenant des séquences d'acide nucléique isolées comprenant une endonucléase associée à CRISPR et un ARN guide, l'ARN guide étant complémentaire d'une séquence cible dans un virus de l'immunodéficience humaine.
