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Factor 8 gene therapy (FVII)
专利权人:
INC.;SPARK THERAPEUTICS
发明人:
ANGUELA, Xavier
申请号:
PE2020000180
公开号:
PE20200722A1
申请日:
2018.08.01
申请国别(地区):
PE
年份:
2020
代理人:
摘要:
Methods of using vehicles including nucleic acids and nucleic acid variants encoding FVII protein are disseminated. In a particular achievement One method of treating hemophilia patients involves the management of a buy back adenosine associated virus (rAAV) vector, which includes a nucleic acid that encodes factor 8 (FVII) or a nucleic acid variant that encodes factor 8 (FVII) and eliminates the B domain (hfviii-bdd). In some respects, one nucleic acid variant has 95% or more characteristics with SEQ ID No: 7 and / or one nucleic acid variant, but no more than two silica guanina (CPGs).Se divulgan metodos de uso de vectores que comprenden acido nucleico y variantes de acido nucleico que codifican la proteina de FVIII. En realizaciones particulares, un metodo para tratar a un ser humano que tiene hemofilia A incluye administrar un vector de virus adeno-asociado recombinante (rAAV) que comprende un acido nucleico que codifica el Factor VIII (FVIII) o variante de acido nucleico que codifica el Factor VIII (FVIII) que tiene una eliminacion del dominio B (hFVIII-BDD). En algunos aspectos, una variante de acido nucleico tiene una identidad del 95% o mas con la SEQ ID NO:7 y/o una variante de acido nucleico no tiene mas de 2 dinucleotidos de citosina-guanina (CpGs).
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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