EVA VAN ROOIJ,CHRISTINA M. DALBY,RUSTY L. MONTGOMERY
申请号：
MX2014015643
公开号：
MX2014015643A
申请日:
2013.06.21
申请国别(地区):
MX
年份:
2015
代理人:
摘要：
The present invention relates to chemical modification motifs for oligonucleotides. The oligonucleotides of the present invention, such as chemically modified antisense oligonucleotides, can have increased in vivo efficacy. The chemically modified oligonucleotides provide advantages in one or more of potency, efficiency of delivery, target specificity, toxicity, and/or stability. The chemically modified oligonucleotides have a specific chemical modification motif or pattern of locked nucleic acids (LNAs). The oligonucleotide (e.g. antisense oligonucleotide) can target RNA, such as miRNA or mRNA. Also provided herein are compositions comprising the chemically modified oligonucleotides and methods of using the chemically modified oligonucleotides as therapeutics for various disorders, including cardiovascular disorders.La presente invención relaciona con motivos de modificación química para oliqonucleótidos. Los oligonucleótidos de la presente invención, tales como los oligonucleótidos anti-sentido modificados químicamente, pueden tener eficacia aumentada in vivo. Los oligonucleótidos modificados químicamente proporcionan ventajas en uno o más de potencia, eficacia de suministro, especificidad, toxicidad y/o estabilidad blanco. Los oliqonucleótidos modificados químicamente tienen un motivo o patrón de modificación química específica de ácidos nucleicos bloqueados (LNA). El oligonucleótido (por ejemplo el oligonucleótido anti-sentido) puede dirigirse a un ARN, tal como miARN o mARN. También se proporcionan en la presente composiciones que comprenden los oligonucleótidos modificados químicamente y los métodos para utilizar los oligonucleótidos modificados químicamente como terapéuticos para diversos trastornos, entre los que se incluyen trastornos cardiovasculares.
