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Synthetic combinatorial AAV capsid library for targeted gene therapy
专利权人:
ユニバーシティ オブ フロリダ リサーチ ファンデーション インコーポレーティッド
发明人:
マルシク,ダミアン,ゾロツキン,セルゲイ,アグバンジェ-マッケナ,メイビス,マルシク,ダミアン,ゾロツキン,セルゲイ,アグバンジェ-マッケナ,メイビス
申请号:
JP2016517431
公开号:
JP2016533709A
申请日:
2014.09.26
申请国别(地区):
JP
年份:
2016
代理人:
摘要:
The various strategies for generating capsid libraries that have been developed so far all suffer from sequence bias or limited diversity. For the production of modified adeno-associated virus (AAV) cap genes and for the production of combinatorial libraries of chimeric AAV vectors and virions, for the selection of virions that present cell-specific affinity, and specific implementations In form, compositions and methods are disclosed for the production of helper vectors containing one or more modified AAV cap genes. The synthetic combinatorial AAV capsid libraries of the present invention are useful for the introduction of one or more nucleic acid molecules into selected target host cells. The viral vectors and gene constructs disclosed herein are also useful for various gene therapy diagnostics and / or treatment regimens. [Selection] Figure 2【課題】今までに開発されたカプシドライブラリーを生成するための様々な戦略には、すべて、配列バイアス又は限られた多様性という欠点がある。【解決手段】 修飾アデノ随伴ウイルス(AAV)cap遺伝子の生産ならびにキメラAAVベクター及びビリオンのコンビナトリアルライブラリーの生産のための、細胞特異的親和性を提示するビリオンの選択のための、及び特定の実施形態では1つ又は複数の修飾AAV cap遺伝子を含有するヘルパーベクターの生産のための、組成物及び方法を開示する。本発明の合成コンビナトリアルAAVカプシドライブラリーは、選択された標的宿主細胞への1つ又は複数の核酸分子の導入に有用である。本明細書において開示されたウイルスベクター及び遺伝子構築物は、様々な遺伝子治療診断及び/又は治療レジメンにも有用である。【選択図】図2
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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