The present invention provides a method for identifying and / or characterizing useful therapeutic modalities, and / or for layering patients with Rett syndrome who are more likely to respond to a particular therapy or fewer patients, Syndrome and other MECP2-related disorders. In some embodiments, the invention provides a method of treating a metabolic pathway, and in particular a lipid and / or cholesterol metabolism (e.g., biosynthesis) pathway, most particularly a lipid and / or cholesterol metabolism As a target useful for identification and / or characterization of therapeutic agents for Inlet Syndrome. Among other things, the present invention relates to a method of contacting the agent with a system comprising one or more of the metabolic pathway components and determining the presence (s) of one or more indicators (e.g., the components, products, and / , Level, activity, and / or morphology of the agent by assessing the effect on the agent, level, activity, and / or morphology of the agent.본 발명은 유용한 치료 방식의 확인 및/또는 특징 규명을 위한, 및/또는 특정 요법에 대하여 반응할 가능성이 더 많거나, 또는 더 적은 환자를 확인하는 레트 증후군 환자의 계층화를 위한 것을 포함하는, 레트 증후군 및 다른 MECP2-관련 장애 치료를 위한 새로운 전략법을 제공한다. 일부 실시양태에서, 본 발명은 대사 경로, 및 특히, 지질 및/또는 콜레스테롤 대사 (예컨대, 생합성) 경로, 가장 특히, 뇌에서의 지질 및/또는 콜레스테롤 대사 (예컨대, 생합성) 경로의 특정 성분을 잠재적인 레트 증후군 치료제의 확인 및/또는 특징 규명에 유용한 표적으로서 정의한다. 다른 것들 중에서도 특히, 본 발명은 상기 작용제를, 하나 이상의 상기 대사 경로 성분을 포함하는 시스템과 접촉시키고, 그가 하나 이상의 지표 (예컨대, 관련 경로(들)의 성분, 생성물, 및/또는 마커)의 존재, 수준, 활성, 및/또는 형태에 미치는 영향을 평가함으로써 상기 작용제를 확인하고/거나, 특징 규명하기 위한 시스템을 제공한다.
