VARIANTS D'ENDONUCLEASE DE HOMING BCL11A, COMPOSITIONS ET PROCEDES D'UTILISATION

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专利权人:

INC.;BLUEBIRD BIO

发明人:

JARJOUR, JORDAN,MANN, JASDEEP

申请号：

CA3031785

公开号：

CA3031785A1

申请日:

2017.07.25

申请国别(地区):

CA

年份:

2018

代理人:

摘要：

The present disclosure provides improved genome editing compositions and methods for editing a BCL11A gene. The disclosure further provides genome edited cells for the prevention, treatment, or amelioration of at least one symptom of a hemoglobinopathy.

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/