ZHANG, Yi,DeROSA, Frank,KARVE, Shrirang,HEARTLEIN, Michael
申请号：
USUS2019/060344
公开号：
WO2020/097384A1
申请日:
2019.11.07
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要：
The present invention provides, in part, cyclic amino acid lipid compounds of formula (Α'), and sub-formulas thereof or a pharmaceutically acceptable salt thereof. The compounds provided herein can be useful for delivery and expression of mRNA and encoded protein, e.g., as a component of liposomal delivery vehicle, and accordingly can be useful for treating various diseases, disorders and conditions, such as those associated with deficiency of one or more proteins.La présente invention concerne, en partie, des composés lipidiques d'acides aminés cycliques de formule (Α'), et des sous-formules de ceux-ci ou un sel pharmaceutiquement acceptable de ceux-ci. Les composés de l'invention peuvent être utiles pour l'administration et l'expression d'ARNm et de protéine codée, par exemple, en tant que composant d'un véhicule d'administration liposomal, et peuvent par conséquent être utiles pour traiter une pluralité de maladies, de troubles et d'états, tels que ceux associés à une déficience en une ou plusieurs protéines.
