HIGH, KATHERINE, A.,MINGOZZI, FEDERICO,SUN, JUNWEI,JOHNSON, PHILIP
申请号：
CL2014002198
公开号：
CL2014002198A1
申请日:
2014.08.18
申请国别(地区):
CL
年份:
2015
代理人:
摘要：
The invention relates to adeno-associated virus (AAV) serotype AAV-Rh74 and related AAV vectors, and AAV-Rh74 and related AAV vector mediated gene transfer methods and uses. In particular, AAV-Rh74 targets polynucleotides to cells, tissues or organs for expression (transcription) of genes encoding therapeutic proteins and peptides, and polynucleotides that function as or are transcribed into inhibitory nucleic acid sequences.Se describe el uso de un vector de virus adenoasociado (AAV) que comprende una secuencia de polinucleótido heterólogo y en donde dicho vector comprende una secuencia VP1 idéntica a la SEC ID Nº 1 para preparar un medicamento útil para tratar para tratar una enfermedad caracterizada por una actividad insuficiente de un factor de coagulación de la sangre； y el uso de un vector adenoasociado (AAV) que comprende un polinucleótido heterólogo que codifica un factor de coagulación, en donde la secuencia de del polinucleótido heterólogo está vinculada de manera operacional a un elemento de control de la expresión que confiere la transcripción de dicha secuencia de polinucleótido heterólogo, y en donde dicho vector comprende una secuenciaVP1 idéntica a la SEC ID Nº 1 para preparar un medicamento útil para tratar para tratar una enfermedad caracterizada por una actividad insuficiente de un factor de coagulación de la sangre.
