TEKMIRA PHARMACEUTICALS CORP;アルブータス・バイオファーマー・コーポレイション;UNIV OF BRITISH COLUMBIA;ザ ユニヴァーシティ オブ ブリティッシュ コロンビア
发明人:
HOPE MICHAEL J,マイケル ジェイ． ホープ,SEAN C SEMPLE,ショーン シー． センプル,CHEN JIANXIN,チアンシン チェン,MADDEN THOMAS D,トーマス ディー． マディン,PIETER R CULLIS,ピーター アール． カリス,CIUFOLINI MARCO A,マルコ エー． シウフォリーニ,BARBARA MUI,バー
申请号：
JP2019060423
公开号：
JP2019137688A
申请日:
2019.03.27
申请国别(地区):
JP
年份:
2019
代理人:
摘要：
To provide methods for the delivering improved amino lipids and nucleic acids.SOLUTION: The present invention provides superior compositions and methods for the delivery of therapeutic agents to cells. In particular, these include novel lipids and nucleic acid-lipid particles that provide efficient encapsulation of nucleic acids and efficient delivery of the encapsulated nucleic acid to cells in vivo. The compositions of the present invention are highly potent, thereby allowing effective knock-down of specific target proteins at relatively low doses. In addition, the compositions and methods of the present invention are less toxic and provide a greater therapeutic index compared to compositions and methods previously known in the art.SELECTED DRAWING: None【課題】改良されたアミノ脂質および核酸の送達方法の提供。【解決手段】本発明は、細胞に治療剤を送達するための優れた組成物および方法を提供する。特に、これらは、核酸の効率的なカプセル化およびｉｎ ｖｉｖｏでの細胞へのカプセル化された核酸の効率的な送達をもたらす新規の脂質および核酸－脂質粒子を含む。本発明の組成物は、非常に強力であり、それによって、相対的に低い用量で特定の標的タンパク質の有効なノックダウンを可能にする。さらに、本発明の組成物および方法は、毒性がより小さく、当技術分野で以前より公知の組成物および方法と比較してより大きい治療指数をもたらす。【選択図】なし
