ASSOCIATION INSTITUT DE MYOLOGIE;INSERM (INSTITUT NATIONAL DE LA SANTÉ ET DE LA RECHERCHE MÉDICALE);UNIVERSITE D'EVRY VAL D'ESSONNE;SORBONNE UNIVERSITE;GENETHON
The invention relates to a recombinant adeno-associated virus (AAV) capsid protein, which is a hybrid between AAV serotype 9 (AAV9) and AAV serotype 74 (AAVrh74) capsid proteins, wherein said recombinant hybrid AAV capsid protein has a reduced liver tropism compared to the parent AAV9 and AAVrh74 capsid proteins. The invention relates also to the derived hybrid AAV serotype vector particles packaging a gene of interest and their use in gene therapy, in particular for treating neuromuscular genetic diseases.L'invention concerne une protéine de la capside du virus adéno-associé (AAV) recombinant, qui est un hybride entre le sérotype 9 d'AAV (AAV9) et des protéines de la capside de sérotype 74 d'AAV (AAVrh74), ladite protéine de la capside d'AAV hybride recombinante présentant un tropisme hépatique réduit par rapport aux protéines de la capside d'AAV9 et d'AAVrh74 parents. L'invention concerne également les particules de vecteur de sérotype d'AAV hybrides dérivées qui conditionnent un gène d'intérêt et leur utilisation en thérapie génique, en particulier pour le traitement de maladies génétiques neuromusculaires.
