JUSTIN R FALLON,ジャスティン アール． ファロン,ALISON R AMENTA,アリソン アール． エーメンタ,BETH A MCKECHNIE,ベス エー． マケッチニー,MICHELLE DECHENE,ミシェル デュシェーン,ATILGAN YILMAZ,アティルガン イルマス,ジャスティン アール. ファロン,アリソン アール. エーメンタ,ベス エー. マケッチニー
申请号：
JP2015167593
公开号：
JP2015221831A
申请日:
2015.08.27
申请国别(地区):
JP
年份:
2015
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide biglycan mutants and related therapeutics and methods of use.SOLUTION: The disclosure provides biglycan-related therapeutic polypeptides having substitution at two serine residues not to comprise any glycosaminoglycan side chain. Further provided is a method for treating diseases and conditions associated with biglycan of abnormal level or activity, for example, disorders associated with unstable cytoplasmic membrane, for example, due to the unstable dystrophin-associated protein complex (DAPC)； disorders associated with abnormal synapses or neuromuscular junctions, including disorders resulting from abnormal MuSk activation or acetylcholine receptor (AChR) aggregation. Examples of diseases include muscular dystrophies such as Dechenne's Muscular Dystrophy and Becker's Muscular Dystrophy, neuromuscular disorder and neurological disorders.【課題】バイグリカン変異体および関連する治療薬および使用方法の提供。【解決手段】本開示は、いかなるグリコサミノグリカン側鎖も含まないように２つのセリン残基に置換を含むバイグリカン関連治療用ポリペプチドを提供する。異常なレベルまたは活性のバイグリカンに関連する疾患または状態；例えば、不安定なジストロフィン結合タンパク質複合体（ＤＡＰＣ）に起因する、不安定な細胞質の膜に関連する障害；異常なＭｕＳＫの活性化またはアセチルコリンレセプター（ＡＣｈＲ）の集合に起因する障害を含む、異常なシナプスまたは神経筋接合部に関連する障害を処置するための方法がさらに提供される。疾患の例としては、デュシェンヌ型筋ジストロフィー、ベッカー型筋ジストロフィーなどの筋ジストロフィー、神経筋障害および神経障害が挙げられる。【選択図】図３
