UNITED STATES OF AMERICA AS REPRESENTED BY THE SECRETARY DEPARTMENT OF HEALTH AND HUMAN SERVICES:THE;UNIV OF MARYLAND;ザ ユナイテ;SAREPTA THERAPEUTICS INC;ユニバーシティー オブ メリーランド;サレプタ セラピューティクス， インコーポレイテッド
发明人:
KOLE RYSZARD,リスザード コール,COLLINS FRANCIS S,フランシス エス． コリンズ,MICHAEL R ERDOS,マイケル アール． エルドス,CAO KAN,カン カオ,LESLIE GORDON,レスリー ゴードン
申请号：
JP2019109410
公开号：
JP2019172691A
申请日:
2019.06.12
申请国别(地区):
JP
年份:
2019
代理人:
摘要：
To provide a method for treating progeroid laminopathy using oligonucleotide analogues targeting human LMNA.SOLUTION: The invention provides a method of treatment of a subject having progeroid diseases and related conditions, based on LMNA-targeted antisense oligonucleotides for reducing expression of one or more aberrantly spliced LMNA mRNA isoforms that encode progerin. The present invention relates generally to a method of treating progeroid laminopathy including Hutchinson-Gilford progeria syndrome, using human lamin A targeted antisense compounds and related compositions.SELECTED DRAWING: None【課題】ヒトＬＭＮＡを標的とするオリゴヌクレオチド類似体を使用する早老性ラミノパシーを処置するための方法を提供すること。【解決手段】プロジェリンをコードする１つまたは複数の異常にスプライスされたＬＭＮＡ ｍＲＮＡアイソフォームの発現を低減させるための、ＬＭＮＡを標的としたアンチセンスオリゴヌクレオチドに依拠する、早老性疾患および関連する状態を有する被験体における処置の方法を提供する。本発明は全般的に、ヒトラミンＡを標的とするアンチセンス化合物および関連する組成物を使用した、ハッチンソン－ギルフォード早老症候群を含めた早老性ラミノパシーの処置の方法に関する。【選択図】なし
