The present invention provides a genetically-modified non-human animal whose somatic and germ cells contain a gene encoding an altered form of an DHX36 gene, the altered DHX36 gene having been targeted to replace a wild-type DHX36 gene into the animal or an ancestor of the animal at an embryonic stage using embryonic stem cells. An ideal use of the genetically-modified non-human animal of the invention is the use as an experimental model for muscular dystrophy, e.g. spinal muscular atrophy, to identify e.g. new treatments for muscular dystrophy and or study its pathogenesis.Cette invention concerne un animal, qui nest pas lhomme, génétiquement modifié et dont les cellules somatiques et germinales contiennent un gène codant une forme modifiée dun gène DHX36, le gène modifié DHX36 ayant été ciblé pour remplacer un gène DHX36 de type sauvage chez lanimal ou un progéniteur de lanimal au stade embryonnaire en utilisant des cellules souches embryonnaires. Lanimal non humain génétiquement modifié de linvention est idéalement utilisé comme modèle expérimental de la dystrophie musculaire, par exemple lamyotrophie spinale, pour identifier, notamment, de nouveaux traitements de la dystrophie musculaire et/ou étudier sa pathogenèse.
