Antisense oligonucleotides target mutations in intron 26 of the CEP290 gene and reduce the involvement of abnormal exons in CEP290 mRNA. Oligonucleotides include hairpins containing up to 3 consecutive guanosines, up to 60% guanosine nucleic acid bases, containing up to one CpG sequence and / or containing three or more consecutive complementary base pairs It has no potential sequence to form.안티센스 올리고뉴클레오타이드는 CEP290 유전자의 인트론 26에서 변이를 표적으로 하고 비정상 엑손의 CEP290 mRNA로의 내포를 감소시킨다. 올리고뉴클레오타이드는 3개 이하의 연속적인 구아노신을 포함하고, 60% 이하의 구아노신 핵산염기를 지니며, 최대 하나의 CpG 서열을 포함하고 및/또는 3개 이상의 연속적인 상보적인 염기쌍을 포함하는 헤어핀을 형성할 잠재적 서열을 지니지 않는다.
