KOREA ADVANCED INSTITUTE OF SCIENCE AND TECHNOLOGY
发明人:
MI YOUNG KIM,김미영,HAN YONG MAHN,한용만,HONG BEOMJIN,홍범진,CHOI JUNG YUN,최정윤
申请号：
KR1020180085817
公开号：
KR1019961790000B1
申请日:
2018.07.24
申请国别(地区):
KR
年份:
2019
代理人:
摘要：
The present invention relates to a use of a novel substance as osteoblast differentiation and a pharmaceutical composition, having an effect of treating a cardiofaciocutaneous (CFC) syndrome and alleviating symptoms. Nucleoside analogues of the present invention has an effect of promoting differentiation from patient-derived induced pluripotent stem cells to osteoblasts and alleviating developmental hindrance of CFC syndrome patients, thereby having the effect of treating the CFC syndrome and alleviating symptoms thereof.본 발명은 본 발명은 CFC 증후군(cardiofaciocutaneous syndrome, CFC 신드롬)의 치료 및 증상 완화 효과를 가지는 신규 물질의 골아세포 분화 촉진 및 약제학적 조성물로서의 용도에 대한 것으로서, 본 발명의 뉴클레오시드 유사체들은, CFC 환자 유래 유도 만능 줄기세포로부터 골아세포로의 분화 촉진 효과를 가지며, 골형성 촉진을 통한 CFC 신드롬 환자의 발달저해를 완화함으로써 CFC 증후군에 대한 치료 및 증상의 개선 효과를 가진다.
