用于刺激提前终止密码子的通读的方法和化合物
- 专利权人:
- UAB研究基金会
- 发明人:
- 史蒂文·罗,大卫·M·贝德韦尔,文卡特什沃·穆缇雅姆,杜明,金姆·M·基林
- 申请号：
- CN201780031200.5
- 公开号：
- CN109152747A
- 申请日:
- 2017.17.04
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2019
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明提供用于治疗和/或预防与过早终止突变相关的疾病和病状的组合物和方法。本文公开的方法包含给予受试者治疗有效剂量的本文所述的化合物的步骤,其诱导提前终止密码子的通读。本发明方法还可包含用酶替代疗法治疗所述受试者,其中针对待治疗的所述疾病或病状选择所述酶替代疗法。此外,本发明提供用于药理学抑制需要这种抑制的受试者中的提前终止密码子的方法。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
