The present disclosure provides methods of treating a disease or delivering a therapeutic agent to a mammal comprising administering to the mammals cisterna magna and/or ventricle an rAAV particle containing a vector comprising a nucleic acid encoding a therapeutic protein inserted between a pair of AAV inverted terminal repeats in a manner such that cells with access to the cerebrospinal fluid (CSF) express the therapeutic agent and in certain embodiments secretes the therapeutic agent into the CSF for distribution to the brain.La presente descripción proporciona métodos para tratar una enfermedad o suministrar un agente terapéutico a un mamífero, que comprende administrar a la cisterna magna y/o ventrículo del mamífero una partícula rAAV que contiene un vector que comprende un ácido nucleico que codifica una proteína terapéutica insertada entre un par de repeticiones terminales invertidas AAV de tal forma que las células que tienen acceso al fluido cerebroespinal (CSF) expresan el agente terapéutico y en ciertas modalidades secreta el agente terapéutico al CSF para su distribución en el cerebro.
