基于MECP2的疗法

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专利权人:

爱丁堡大学董事会

发明人:

艾德里安·伯德,丽贝卡·蒂洛森,斯图亚特·罗伯特·科布,拉尔夫·大卫·赫克特

申请号：

CN201880034073.9

公开号：

CN110945015A

申请日:

2018.23.03

申请国别(地区):

CN

年份:

2020

代理人:

摘要：

基于MeCP2的疗法。本发明涉及可用于治疗与MeCP2活性降低有关的病症(包括Rett综合征)的合成多肽。本发明提供了合成多肽,其包含:i)与SEQ ID NO:1所示的氨基酸序列具有至少70%的相似性的MBD氨基酸序列;和ii)与SEQ ID NO:2所示的氨基酸序列具有至少70%的相似性的NID氨基酸序列,其中与全长MeCP2 e1和e2序列相比,所述多肽具有至少50个氨基酸的缺失。本发明进一步提供了提供本发明多核苷酸的核酸构建体、表达载体、病毒体、药物组合物和细胞。本发明进一步提供了在动物中治疗或预防疾病的方法,其包括对所述动物施用根据本发明的合成多肽。

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/