CHIVUKULA, Padmanabh,TACHIKAWA, Kiyoshi,PAYNE, Joseph E.
申请号：
USUS2016/025578
公开号：
WO2016/161299A1
申请日:
2016.04.01
申请国别(地区):
US
年份:
2016
代理人:
摘要：
This invention provides UNA oligomers for regulating the expression of a target gene. The UNA oligomers contain UNA monomer linkers, and may contain one or more nucleotides modified with a 2'-O-methyl group, one or more nucleotides modified with a 2'-deoxy-2'-fluoro group, and one or more phosphorothioate or chiral phosphorothioate intermonomer linkages. UNA oligomers can be used as active agents for preventing or treating disease.La présente invention concerne des oligomères UNA servant à réguler l'expression d'un gène cible. Les oligomères UNA contiennent des séquences de liaison de monomères UNA, et peuvent contenir un ou plusieurs nucléotides modifiés à l'aide d'un groupe 2'-O-méthyle, un ou plusieurs nucléotides modifiés à l'aide d'un groupe 2'-désoxy-2'-fluoro, et une ou plusieurs liaisons inter-monomères de type phosphorothioate ou phosphorothioate chiral. Les oligomères UNA peuvent être utilisés en tant qu'agents actifs pour prévenir ou traiter une maladie.
