REGENTS OF THE UNIVERSITY OF MINNESOTA;REGENXBIO INC.
发明人:
KANUT LAOHARAWEE,KAREN KOZARSKY,KELLY M. PODETZ-PEDERSEN,LALITHA R. BELUR,SCOTT R. MCIVOR
申请号：
BR112019009902
公开号：
BR112019009902A2
申请日:
2017.11.15
申请国别(地区):
BR
年份:
2019
代理人:
摘要：
a method for preventing, inhibiting or treating one or more neurological symptoms associated with a central nervous system disorder, for example mps i or mps ii by, for example, intrathecal, intracerebrovascular or intravenous administration of a raav which encodes a disease-associated gene product for example to administer to an adult mammal in which the gene product is absent, defective or present at a reduced level relative to a mammal without the disease.um método para prevenir, inibir ou tratar uma ou mais sintomas neurológicos associados com uma desordem do sistema nervoso central, por exemplo mps i ou mps ii por, por exemplo, a administração por via intratecal, intracerebrovascularmente ou por via intravenosa, de um raav que codifica um produto de gene associado com a doença por exemplo, administrar a um mamífero adulto no qual o produto gênico está ausente, defeituoso ou presente a um nível reduzido em relação a um mamífero sem a doença.
