LEVIN, Arthur A.,GEALL, Andrew John,DOPPALAPUDI, Venkata Ramana,COCHRAN, Michael Caramian,HUANG, Hanhua,BURKE, Rob
申请号：
USUS2018/012672
公开号：
WO2018/129384A1
申请日:
2018.01.05
申请国别(地区):
US
年份:
2018
代理人:
摘要：
Disclosed herein are molecules and pharmaceutical compositions that induce an insertion, deletion, duplication, or alteration in an incorrectly spliced mRNA transcript to induce exon skipping or exon inclusion. Also described herein include methods for treating a disease or disorder that comprises a molecule or a pharmaceutical composition that induces an insertion, deletion, duplication, or alteration in an incorrectly spliced mRNA transcript to induce exon skipping or exon inclusion.La présente invention concerne des molécules et des compositions pharmaceutiques qui induisent une insertion, une délétion, une duplication ou une altération dans un transcrit d'ARNm à épissage incorrect pour induire un saut d'exon ou une inclusion d'exon. L'invention concerne également des méthodes de traitement d'une maladie ou d'un trouble qui font appel à une molécule ou à une composition pharmaceutique qui induit une insertion, une délétion, une duplication ou une altération dans un transcrit d'ARNm à épissage incorrect pour induire un saut d'exon ou une inclusion d'exon.
