脱磷酸化的溶酶体贮积症蛋白及其使用方法
- 专利权人:
- 比奥阿赛斯技术有限公司
- 发明人:
- 蒂莫西·Z·维塔利斯,瑞恩哈德·加巴斯勒尔
- 申请号：
- CN201380048133.X
- 公开号：
- CN104662150A
- 申请日:
- 2013.07.31
- 申请国别(地区):
- 中国
- 年份:
- 2015
- 代理人:
- 王达佐`洪欣
- 摘要：
- 本申请提供了基本上脱磷酸化的形式的溶酶体贮积症(LSD)蛋白及其p97缀合物，所述脱磷酸化的形式的溶酶体贮积症(LSD)蛋白相对于磷酸化形式的蛋白具有增强的穿过或渗透血脑屏障(BBB)的能力，并包括脱磷酸化的形式的艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶(IDS或I2D)和艾杜糖醛酸酶(IDU)。本申请还提供了包含此类脱磷酸化的LSD蛋白和p97缀合物的组合物，和使用所述组合物例如治疗任何一种或多种溶酶体贮积症(诸如亨特氏综合征(或II型MPS))的方法。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
