An object of the present invention is to provide a preventive / ameliorating agent for a hereditary disease caused by a mutation in an exon of a gene and capable of generating a functional truncated protein by skipping an exon containing the mutation. . A preventive / ameliorating agent for a hereditary disease caused by a mutation in an exon of a gene and capable of generating a functional truncated protein by skipping an exon containing the mutation, comprising a compound having a molecular weight of 1500 or less A preventive / ameliorating agent characterized by the above is used.本発明は、遺伝子のエクソンの変異に起因し、かつ、該変異が含まれるエクソンをスキッピングさせて機能性トランケート型タンパク質を生成させ得る遺伝性疾患の予防・改善剤を提供することを目的とする。遺伝子のエクソンの変異に起因し、かつ、該変異が含まれるエクソンをスキッピングさせて機能性トランケート型タンパク質を生成させ得る遺伝性疾患の予防・改善剤であって、分子量１５００以下の化合物を含有することを特徴とする予防・改善剤を用いる。
