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Factor 8 gene therapy (FVII)
专利权人:
SPARK THERAPEUTICS INC.
发明人:
ANGUELA, Xavier
申请号:
CO2020002283
公开号:
CO2020002283A2
申请日:
2020.02.28
申请国别(地区):
CO
年份:
2020
代理人:
摘要:
This paper introduces the method of using the carrier including nucleic acid and the nucleic acid variant encoding the FVII protein. In a particular achievement One method of treating hemophilia patients includes the management of an adenosine associated recombinant virus (rAAV) vector including nucleic acid encoding factor VIII (FVII), or a nucleic acid variant encoding factor VIII (FVII) containing domain B removal (hfviii-bdd). in some waysA nucleic acid variant and SEQ ID No: 7 and / or a nucleic acid variant have properties of 95% or greater but not more than 2-butadione. In other respects, a rAAV vector is administered to humans at a dose of less than 6 x 1012 vector genomes per kilogram (VG / kg).RESUMEN Se divulgan métodos de uso de vectores que comprenden ácido nucleico y variantes de ácido nucleico que codifican la proteína de FVIII. En realizaciones particulares, un método para tratar a un ser humano que tiene hemofilia A incluye administrar un vector de virus adeno-asociado recombinante (rAAV) que comprende un ácido nucleico que codifica el Factor VIII (FVIII) o variante de ácido nucleico que codifica el Factor VIII (FVIII) que tiene una eliminación del dominio B (hFVIII-BDD). En algunos aspectos, una variante de ácido nucleico tiene una identidad del 95 % o más con la SEQ ID NO:7 y/o una variante de ácido nucleico no tiene más de 2 dinucleótidos de citosina-guanina (CpGs). En otros aspectos, se administra un vector de rAAV al ser humano a una dosis de menos de aproximadamente 6x1012 genomas de vector por kilogramo (vg/kg).
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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