NATIONWIDE CHILDREN'S HOSPITAL;OHIO STATE INNOVATION FOUNDATION
发明人:
ARTHUR BURGHES,BRIAN K. KASPAR,PAUL PORENSKY
申请号：
BR112015002168
公开号：
BR112015002168A2
申请日:
2013.07.31
申请国别(地区):
BR
年份:
2017
代理人:
摘要：
Summary intrathecal release of recombinant adeno-associated virus 9 The present invention relates to adeno-associated virus type 9 methods and materials useful for intrathecal delivery of polynucleotides. The use of the methods and materials is indicated, for example, for the treatment of lower motor neuron diseases such as sma and als, as well as pompe disease and lysosomal storage disorders.resumo liberação intratecal de vírus 9 adeno-associado recombinante a presente invenção refere-se a adeno-associados tipo vírus 9 métodos e materiais úteis para a entrega intratecal de polinucleotídeos. a utilização dos métodos e materiais é indicado, por exemplo, para o tratamento de doenças dos neurónios motores inferiores tais como sma e als, bem como distúrbios de doença de pompe e de armazenamento lisossomal.
