BRUCE H. LITTMAN,JOHN F. THOMPSON,FRANK W. MARCOUX
申请号：
MX2015016588
公开号：
MX2015016588A
申请日:
2014.06.11
申请国别(地区):
MX
年份:
2016
代理人:
摘要：
Embodiments disclosed herein provide compositions for conjugates, including fusion proteins, and methods of using them to treat a variety of conditions. In some embodiments, the conjugates and/or fusion proteins incorporate a 60-amino acid human homeodomain (e.g., peptides derived from human HOX genes), to translocate functional and regulatory peptides and proteins or other biologically active molecules such as nucleic acids, which are not naturally associated with the human homeodomain, across cell and nuclear membranes to intended sites of action without provoking an unwanted immune response that may reduce exposure to the conjugate and/or result in a clinical adverse event. In further embodiments, disclosed conjugates and fusion proteins can pass through the blood-brain barrier to allow entry into the CNS. In various embodiments, the disclosed compositions are suitable for delivery into a cell (i) the expression product of a gene of interest and/or (ii) novel peptides or polynucleotides to regulate gene function.La presente invención se refiere a composiciones para los conjugados, incluyendo proteínas de fusión, y métodos de usarlos para tratar una variedad de condiciones. En algunas modalidades, los conjugados y/o proteínas de fusión incorporan un homeodominio humano de 60-amino ácidos (por ejemplo, péptidos derivados de genes HOX humanos), para translocar los péptidos y proteínas funcionales y regulatarias u otras moléculas biológicamente activas tales como ácidos nucleicos, que no están asociados naturalmente con el homeodominio humano, a través de la célula y las membranas nucleares destinados a sitios de acción sin provocar una respuesta inmune no deseada que puede reducir la exposición al conjugado y/o dar lugar a un evento adverso clínico. En realizaciones adicionales, se da a conocer conjugados y proteínas de fusión pueden pasar a través de la barrera sangre-cerebro para permitir la entrada en el SNC. En diversas realizaciones, las composiciones descritas
