PRAKASH THAZHA P,プラカシュ，タジャ・ピー,SETH PUNIT P,セス，プニット・ピー,SWAYZE ERIC E,スウェイジ，エリック・イー,SANJAY BHANOT,バーノット，サンジェイ,SUSAN M FREIER,フレアー，スーザン・エム,BUI HUYNH-HOA,ブイ，フィン・ホア
申请号：
JP2019182797
公开号：
JP2020019798A
申请日:
2019.10.03
申请国别(地区):
JP
年份:
2020
代理人:
摘要：
To provide methods, compounds and compositions for treating, preventing or ameliorating a disease associated with excess growth hormone using antisense compounds or oligonucleotides targeted to the growth hormone receptor (GHR).SOLUTION: A compound comprises a modified oligonucleotide and a conjugate group. The modified oligonucleotide comprises: a gap segment consisting of 10 linked deoxynucleosides； a 5' wing segment consisting of five linked nucleosides； and a 3' wing segment consisting of five linked nucleosides. Each internucleoside linkage is a phosphorothioate linkage. Each cytosine is a 5-methylcytosine.SELECTED DRAWING: None【課題】成長ホルモン受容体（ＧＨＲ）を標的とするアンチセンス化合物またはオリゴヌクレオチドを使用して過剰な成長ホルモンと関連する疾患を処置し、防止し、または改善するための方法、化合物、及び組成物の提供。【解決手段】修飾オリゴヌクレオチドと共役基とを含む化合物であって、前記修飾オリゴヌクレオチドが、１０個の連結されたデオキシヌクレオシドからなるギャップセグメント、５個の連結されたヌクレオシドからなる５'ウイングセグメント、及び５個の連結されたヌクレオシドからなる３'ウイングセグメントを含み、各ヌクレオシド間連結部はホスホロチオエート連結部であり、かつ、各シトシンは５－メチルシトシンである、前記化合物。【選択図】なし
