CARLO HEIRMAN,ヘイルマン，カルロ,KRISTIAAN THIELEMANS,シールマンス，クリスチアーン
申请号：
JP2019092623
公开号：
JP2019146589A
申请日:
2019.05.16
申请国别(地区):
JP
年份:
2019
代理人:
摘要：
To provide improved RNA transcription vectors very suitable for the production of mRNA for in vivo therapeutic purposes.SOLUTION: Provided is an RNA transcription vector comprising a transferable nucleic acid sequence, a 5' translation enhancer (TE) sequence, and a 3' nuclear retention element (ENE). The translation enhancer (TE) sequence may be selected from the list comprising 5'UTR (untranslated region) TOP (Terminal Oligo Pyrimidine tract) region, IRES (Internal Ribosome Entry Site), and upstream ORF (Open Reading Frame).SELECTED DRAWING: Figure 1【課題】in vivo治療目的のmRNAの作製に極めて好適な改善されたRNA転写ベクターの提供。【解決手段】転写可能な核酸配列、5'翻訳エンハンサー（TE）配列、及び3'核内係留要素（ENE）を含む、RNA転写ベクター。前記翻訳エンハンサー（TE）配列が5'UTR（非翻訳領域）のTOP（末端オリゴピリミジントラクト；Terminal OligoPyrimidine tract）領域、IRES（内部リボソーム導入部位；InternalRibosome Entry Site）及び上流のORF（オープンリーディングフレーム；Open Reading Frame）を含むリストから選択されてよい。【選択図】図１
