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COMPOSITIONS FOR MODULATING MECP2 EXPRESSION
专利权人:
IONIS PHARMACEUTICALS; INC.
发明人:
FREIER, Susan, M.
申请号:
USUS2016/020771
公开号:
WO2016/141236A1
申请日:
2016.03.03
申请国别(地区):
WO
年份:
2016
代理人:
摘要:
Disclosed herein are compounds and methods for decreasing methyl CpG binding protein 2 (MECP2) mRNA and protein expression. Such compounds and methods are useful to treat, prevent, or ameliorate MECP2 associated disorders and syndromes. Such MECP2 associated disorders include MECP2 duplication syndrome. In certain embodiments, compounds useful for modulating expression and amount of MECP2 mRNA and protein are antisense compounds. In certain embodiments, the antisense compounds are modified antisense oligonucleotides. In certain embodiments, the antisense compounds are single-stranded antisense oligonucleotides. In certain embodiments, the antisense compounds are not siRNA compounds.La présente invention concerne des composés et des méthodes permettant de réduire lexpression dARNm de la protéine 2 de liaison CpG méthyle (MECP2) et de la protéine. Ces composés et ces méthodes sont utiles pour traiter, prévenir ou soulager des troubles et des syndromes associés à MECP2. De tels troubles associés à MECP2 comprennent le syndrome de duplication de MECP2. Dans certaines formes de réalisation, les composés utiles pour moduler lexpression et la quantité dARNm MECP2 et de protéine sont des composés antisens. Dans certaines formes de réalisation, les composés antisens sont des oligonucléotides antisens modifiés. Dans certaines formes de réalisation, les composés antisens sont des oligonucléotides antisens monocaténaires. Dans certaines formes de réalisation, les composés antisens ne sont pas des composés dARNic.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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