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ASLV-VEKTORSYSTEM
专利权人:
MEDIZINISCHE HOCHSCHULE HANNOVER
发明人:
SCHAMBACH, AXEL,BAUM, CHRISTOPHER,SUERTH, JULIA, DEBORA
申请号:
EP10721147.6
公开号:
EP2430167A1
申请日:
2010.05.17
申请国别(地区):
EP
年份:
2012
代理人:
摘要:
Die Anmeldung stellt einen viralen selbst inaktivierenden (SIN-) Vektor auf Basis des Avian Sarkoma Leukosis Virus (ASLV) bereit, sowie ein Split-Packaging-System, das neben dem SIN-Vektor ein erstes HeIferplasmid, das zur Expression des viralen Fusionsproteins gag-pol dient, und ein zweites Helferplasmid, das zur Expression des retroviralen Hüllproteins (env) dient. Das erste und zweite Helferplasmid, beispielsweise in einer Verpackungs-Zelllinie enthalten oder transient transfiziert, dienen der Erzeugung von nicht replizierenden (RCR - inkompetent) viralen Partikeln, die RNA mit einem erfindungsgemäßen SIN-LTR am 3-Ende enthalten, wobei die RNA einen therapeutisch wirksamen Abschnitt aufweisen kann, der z.B. als Transgen bezeichnet wird. Dieser 3 SIN LTR beinhaltet eine umfangreiche Deletion der U3 Region, welche im Zuge der reversen Transkription in den 5 LTR kopiert wird. Zudem sind im SIN-Vektor alle kodierenden Bereiche von ASLV sowie die retrovirale Spleißdonorstelle entfernt.The application provides a viral self-inactivating (SIN) vector based on the avian sarcoma leuosis virus (ASLV) and a split-packaging system which comprises, besides the SIN vector, a first helper plasmid for the expression of the viral fusion protein gag-pol and a second helper plasmid for the expression of the retroviral envelope protein (env). The first and the second helper plasmid, present for example in a packaging cell line or transiently transfected, serve for generating nonreplicating (RCR-incompetent) viral particles which comprise RNA with an SIN-LTR according to the invention at the 3 terminus, where the RNA may have a therapeutically active segment which is referred to for example as a transgene. This 3 SIN LTR comprises an extensive deletion of the U3 region, which is copied into the 5 LTR during reverse transcription. Furthermore, all coding regions of ASLV and the retroviral splice donor site are removed in the SIN vector.Linvention concerne un vecteur viral auto-inactiva
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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