SPARK THERAPEUTICS, INC.; INC.;SPARK THERAPEUTICS;THE CHILDREN'S HOSPITAL OF PHILADELPHIA
发明人:
HIGH, Katherine A.,DAVIDSON, Beverly L.
申请号：
USUS2017/049959
公开号：
WO2018/045347A1
申请日:
2017.09.01
申请国别(地区):
US
年份:
2018
代理人:
摘要：
Methods and uses of treating a disease in a mammal are provided by administering to a mammalian non-central nervous system (CNS) cell, organ or tissue, for delivery to mammalian CNS (e.g., brain). Methods and uses of treating a disease in a mammal include, inter alia, administering to a mammalian non-ocular cell, organ or tissue for delivery to a mammalian ocular cell, organ or tissue.La présente invention concerne des procédés et des utilisations de traitement d'une maladie chez un mammifère par l'administration à une cellule, un organe ou un tissu n'appartenant pas au système nerveux central (SNC) d'un mammifère, pour l'administration au SNC du mammifère (par exemple, le cerveau). Les procédés et utilisations de traitement d'une maladie chez un mammifère comprennent, entre autres, l'administration à une cellule, un organe ou un tissu non oculaire du mammifère pour l'administration à une cellule, un organe ou un tissu oculaire du mammifère.
