COMPOSITIONS AND METHODS RELATED TO PROTEIN DISPLACEMENT THERAPY FOR MYOTONIC DYSTROPHY

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专利权人:

ユニバーシティー オブ ロチェスター;ユニバーシティ オブ フロリダ リサーチ ファウンデーション，インコーポレイティド;UNIV OF ROCHESTER;UNIV OF FLORIDA RESEARCH FOUNDATION INC

发明人:

THORNTON CHARLES A,チャールズ エー． ソーントン,WHEELER THURMAN,サーマン ウィーラー,SOBEZAK KRZYSZTOF,クルシシュトフ ソベザク,ROBERT OSBORNE,ロバート オズボーン,MILLER JILL,ジル ミラー,MAURICE S SWANSON,モーリス エス． スワンソン,チャールズ エー. ソーントン,モーリス エス. スワンソン

申请号：

JP2016075837

公开号：

JP2016127866A

申请日:

2016.04.05

申请国别(地区):

JP

年份:

2016

代理人:

摘要：

PROBLEM TO BE SOLVED: To provide compositions and methods related to protein displacement therapy for myotonic dystrophy.SOLUTION: Disclosed are compositions and methods related to the interaction of poly CUG and poly CCUG repeat RNA and proteins that bind to these repetitive RNA sequences. Also disclosed are methods of treating DM1 or DM2 comprising inhibiting the interaction of poly(CUG)eor poly(CCUG)RNA with a muscleblind, or by causing the improvement of splicing defects in myotonic dystrophy.SELECTED DRAWING: None【課題】筋緊張性ジストロフィーのためのタンパク質置換治療に関する組成物および方法の提供。【解決手段】開示されるのは、ポリＣＵＧおよびポリＣＣＵＧ繰り返しＲＮＡおよびこれら繰り返しＲＮＡ配列に結合するタンパク質の相互作用に関する組成物および方法である。また開示されるのは、ポリ（ＣＵＧ）ｅｘｐまたはポリ（ＣＣＵＧ）ｅｘｐＲＮＡのマッスルブラインドとの相互作用を阻害する工程を包含するか、または筋緊張性ジストロフィーにおけるスプライス異常の改善を引き起こすことによりＤＭ１またはＤＭ２を処置する方法である。【選択図】なし

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/